El Ministerio de Sanidad de España ha aprobado la financiación de Tofersen, el primer tratamiento dirigido a una causa genética de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Este innovador fármaco, comercializado como Qalsody®, actúa sobre las mutaciones del gen SOD1, responsables de una forma hereditaria de la enfermedad. Tofersen utiliza un mecanismo de silenciamiento génico para reducir la producción de una proteína tóxica que daña las neuronas motoras, con el objetivo de ralentizar la progresión de la ELA. La aprobación sitúa a España entre los primeros países europeos en incorporar esta terapia al sistema público de salud, marcando un avance significativo en el tratamiento personalizado de esta patología neurodegenerativa.
